Donidalorsen API (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) is een nieuwe antisense-oligonucleotidegrondstof. Door de gerelateerde genexpressie te targeten en te reguleren, biedt het een innovatief interventietraject voor erfelijk angio-oedeem. Als vrije zuurstructuur is het geschikter voor vroege R&D- en bereidingsprocessen vergeleken met zijn natriumzoutvorm (CAS 2304701-45-7). Met een specifiek doel remt het op stabiele wijze de gerelateerde eiwitproductie, interfereert het nauwelijks met het normale lichaamsmetabolisme en is het veilig. Het vermindert het risico op oedeemaanvallen vanaf de bron, verbetert de dagelijkse tolerantie van patiënten en is een belangrijke farmaceutische grondstof voor de preventie en behandeling van erfelijk angio-oedeem.
Technische specificaties
|
Productnaam |
Donidalorsen |
|
Synoniemen |
Donidalorsen-poeder, Donidalorsen-grondstof |
|
Kenmerken |
Een wit of gebroken-wit gevriesdroogd poeder |
|
CAS-nummer |
2304692-48-4 |
|
Analyse |
Groter dan of gelijk aan 99,0% (HPLC, afhankelijk van het COA) |
|
Formule |
C296H435N83O151P20S15 |
|
Pakket |
Technisch pakket |
|
Opslag |
Beschermen tegen licht, goed gesloten, droog bewaren en bewaren bij -20 graden. Vermijd herhaalde vries-dooicycli. |
|
Structuur |
|
Donidalorsen API (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) is een zeer specifieke antisense oligonucleotide API, die voornamelijk wordt gebruikt in de R&D naar de preventie en behandeling van erfelijk angio-oedeem, en heeft een belangrijke waarde bij de ontwikkeling van RNA-gerichte geneesmiddelen op zeldzame ziekten. De fysisch-chemische eigenschappen van deze vrije zure grondstof verschillen aanzienlijk van die van de natriumzoutvorm ervan (CAS 2304701-45-7). Het kan de synthese van pathogene factoren effectief remmen door doelboodschapper-RNA nauwkeurig te reguleren, waardoor een belangrijke grondstofbasis wordt geboden voor klinische, langwerkende preventieve geneesmiddelen.
Producteigenschappen
Donidalorsen API maakt gebruik van ligand-geconjugeerde antisense oligonucleotide (LICA)-technologie en is een vrij zure grondstof. Het richt zich nauwkeurig op lever{2}}gerelateerde genen, blokkeert de productie van pathogene ontstekingsmediatoren vanaf de bron door de PKK-expressie specifiek uit te schakelen, en heeft een hoge specificiteit en sterke remmende activiteit.
Dit product is een wit of gebroken wit Donidalorsen-poeder, met een molecuulformule van C₂₉₆H₄₃₅N₈₃O₁₅₁P₂₀S₁₅ en een molecuulgewicht van 8672,64. Vergeleken met de natriumzoutvorm CAS 2304701-45-7 is de vrije zuurvorm ervan geschikter voor voorbereiding in de R&D-fase, met een zuiverheid tot 99,0% of hoger getest door HPLC, en uitstekende batchstabiliteit.
Als de belangrijkste grondstof van 's werelds eerste op RNA gerichte HAE-preventiemedicijn, kan dit product de frequentie van HAE-aanvallen aanzienlijk verminderen, waarbij klinische gegevens een vermindering van meer dan 80% in het aantal aanvallen laten zien. Het heeft een sterke targeting en lage -target-effecten, en biedt belangrijke basisondersteuning voor de lange- termijnpreventie en behandeling van erfelijk angio-oedeem.
Het product volgt strikt de COA-normen en gebruikt een professionele verpakking om de opslag- en transportveiligheid te garanderen. Het moet worden afgesloten en bewaard bij een temperatuur van -20 graden, vocht-dicht en licht-om actief te blijven. Als API heeft het een volwassen proces en kan het voldoen aan de hoge standaardeisen van formulerings-R&D en commerciële productie, met een kwaliteitssysteem dat is afgestemd op de goedkeuringsspecificaties van donidalorsen FDA.
Volledige-cycluskwaliteitscontrole en consistente kwaliteit
Volledig-procestestsysteem
Donidalorsen ( CAS 2304692-48-4) heeft een volledige- cycluskwaliteitscontroleketen opgezet die de synthese, zuivering tot eindproducten omvat, en heeft zeer nauwkeurige testapparatuur geïntroduceerd om volledige dimensionale monitoring van de bron tot de terminal te bereiken, waarmee een solide kwaliteitsbasis wordt gelegd.
Nauwkeurige zuiverheidscontrole
Met het oog op de kenmerken van de vrije zuurvorm implementeren we strikt zuiverheidsnormen die zijn geverifieerd door meerdere methoden zoals HPLC, met een stabiele zuiverheid groter dan of gelijk aan 99,0%. Vergeleken met de natriumzoutvorm is de onzuiverheidscontrole nauwkeuriger, waardoor een hoge-zuiverheid van de grondstoffen voor R&D en productie wordt geboden.
Batchstabiliteitsmechanisme
We hebben een gestandaardiseerd proces- en batchregistratiesysteem opgezet, waarbij we de belangrijkste parameters strikt controleren om de consistentie van de activiteit en de samenstelling van elke batch producten te garanderen. Het realiseert een stabiele output van de vrije zuurvorm en voldoet aan de kwaliteitseisen van continue productie.
Conforme vrijgave en opslag
Afgewerkte producten worden vrijgegeven in strikte overeenstemming met de COA-normen, met uitgebreide tests van verschillende indicatoren. Tegelijkertijd standaardiseren we -20 graden lage- temperatuur- en vochtbestendige opslagomstandigheden om de stabiele kwaliteit te behouden, en bieden we continue en betrouwbare ondersteuning van grondstoffen voor downstream-formuleringstoepassingen van Donidalorsen-poeder.
Toepassingsscenario's
Grondstof van Donidalorsen (Donidalorsen CAS 2304692-48-4, vrije zuurvorm) is een zeer specifieke antisense-oligonucleotide-API, die essentiële grondstofondersteuning biedt voor de langetermijnpreventie en behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE), en is een sleutelmateriaal voor de R&D en productie van RNA-gerichte therapie voor zeldzame ziekten.
Donidalorsen Raw Material (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) is de kern-API van langwerkende preventieve geneesmiddelen voor erfelijk angio-oedeem (HAE), en vormt een belangrijke materiële basis voor het onderzoek en de ontwikkeling van RNA-gerichte therapie voor zeldzame ziekten.
Als upstream grondstof voor HAE-subcutane injectiepreparaten is de vrije zuurvorm ervan compatibel met het bereidingsproces en kan worden omgezet in medicinaal natriumzout (CAS 2304701-45-7) om de grootschalige productie van klinische geneesmiddelen te ondersteunen.
Dit product kan worden gebruikt voor de doelvalidatie van antisense-oligonucleotiden en het onderzoek naar het PKK-genuitschakelingsmechanisme, waardoor experimentele grondstoffen met hoge-zuiverheid worden ondersteund voor de verkenning van HAE-pathogenese en de optimalisatie van nieuwe therapieën.
Het is geschikt voor de optimalisatie van het syntheseproces en de pilot-opschaling-van antisense-oligonucleotidegeneesmiddelen. De vrije zuurvorm van Donidalorsen Raw Material is gemakkelijker te controleren batchkwaliteit en biedt grondstofondersteuning voor de procesiteratie van commerciële productie.
We leveren hoogwaardige Donidalorsen-grondstoffen voor wereldwijde farmaceutische bedrijven en CRO-instellingen, met een compleet COA- en kwaliteitscontrolesysteem, om te voldoen aan de grondstoffenvereisten van internationale registratie en productie. Als professionele China Donidalorsen-fabrikanten controleren wij strikt elke productielink.
Verpakking en transport
Als een zeer specifieke antisense-oligonucleotide-API wordt Donidalorsen-poeder (Donidalorsen CAS 2304692-48-4, vrije zuurvorm) verpakt en vervoerd in strikte overeenstemming met de specificaties van de farmaceutische industrie. Gecombineerd met de kenmerken van de vrije zuurvorm en de verschillen met het natriumzout (CAS 2304701-45-7), garandeert het de activiteit, zuiverheid en veiligheid van de grondstof tijdens het hele opslag- en transportproces, en ondersteunt het stroomafwaartse R&D- en productiebehoeften.
Donidalorsen-poeder (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) is voorzien van een licht- en vochtbestendige verzegelde verpakking van farmaceutische kwaliteit, die zich aanpast aan de kenmerken van de vrije zuurvorm. Vergeleken met natriumzout is het gemakkelijker om de opslag- en transportomgeving te controleren, externe interferentie effectief te isoleren en de stabiliteit van de grondstofactiviteit en zuiverheid te garanderen.
Het product volgt strikt de internationale transportspecificaties voor farmaceutische koelketens, met volledige temperatuurcontrole bij -20 graden en een compleet logistiek monitoringsysteem om de kwaliteitscontrole tijdens het hele transportproces te garanderen en te voldoen aan de nalevingsbehoeften voor de levering van grondstoffen van wereldwijde farmaceutische bedrijven en wetenschappelijke onderzoeksinstellingen.
We kunnen op maat gemaakte Donidalorsen-verpakkingen met verschillende specificaties leveren, afhankelijk van de behoeften van de klant, met professionele begeleidingsdocumenten voor opslag en transport, en gedifferentieerde oplossingen bieden voor de karakteristieke verschillen tussen vrij zuur en natriumzout om de veilige levering en opslagstabiliteit op lange termijn van grondstoffen te garanderen.
Onze voordelen
Hoge zuiverheid grondstofvoordeel
Donidalorsen API (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) heeft een stabiele en hogere- zuiverheid en strikte controle op onzuiverheden, wat gunstiger is voor procescontrole in vergelijking met de natriumzoutvorm, en direct kan voldoen aan de hoge standaardvereisten van de R&D en verklaringen van farmaceutische bedrijven.
Stabiel supply chain-voordeel
Als betrouwbare China Donidalorsen Raw Material-fabriek beschikken we over volwassen synthesetechnologie op grote- schaal, een sterke batchconsistentie en kunnen we een stabiele en continue levering bieden, waardoor we er effectief voor kunnen zorgen dat de projectvoortgang van klanten niet wordt beïnvloed door een tekort aan grondstoffen, en we ons kunnen aanpassen aan de samenwerkingsbehoeften op de lange- termijn. Alle producten zijn Donidalorsen, gemaakt in China met volledige traceerbaarheid van de productie.
Professioneel kwaliteitscontrolesysteemvoordeel
We hebben een volledig-proceskwaliteitscontrolesysteem opgezet, met item-voor-testen van synthese tot levering, vergezeld van volledige kwaliteitsinspectierapporten, om ervoor te zorgen dat elke batch producten voldoet aan de farmaceutische API-specificaties die zijn afgestemd op de goedkeuringsvereisten van donidalorsen FDA.
Technisch en servicevoordeel
We zijn uitgerust met een professioneel technisch team dat gerichte technische ondersteuning kan bieden en op maat gemaakte verpakkings- en transportoplossingen kan ondersteunen, waardoor een one-stopgarantie wordt geboden voor de R&D en productie van klanten.
Veelgestelde vragen
Donidalorsen API is gebaseerd op volwassen synthetische routes en strikte, volledig-traceerbare kwaliteitscontrole, met een beter R&D-aanpassingsvermogen, controleerbare zuiverheid en consistentie dan de natriumzoutvorm. Het ondersteunt doelonderzoek, formuleringsontwikkeling en industriële productie van antisense-oligonucleotidegeneesmiddelen, en biedt kernmateriaalondersteuning voor nauwkeurige HAE-behandeling. Als vertrouwde Chinese Donidalorsen-leveranciers zorgen we voor doorbraken in op RNA-gerichte therapieën voor zeldzame ziekten met een stabiel aanbod en op maat gemaakte diensten, onder een kwaliteitssysteem dat volledig voldoet aan de goedkeuringsnormen van de donidalorsen FDA.
Populaire tags: Donidalorsen,GalNAc
