Nusinersen (CAS 1258984-36-9) is 's werelds eerste goedgekeurde antisense-oligonucleotide (ASO)-medicijn voor spinale musculaire atrofie (SMA), met goedkeuring van de FDA voor klinische toepassing. Het wordt toegediend via intrathecale injectie en moduleert de splitsing van SMN2-genen om de volledige SMN-eiwitsynthese te bevorderen en de motorneuronfunctie te verbeteren. Het is geschikt voor SMA-patiënten van alle leeftijden en typen en biedt een essentiële therapeutische optie voor zeldzame genetische ziekten.
Technische specificaties
|
Productnaam |
Nusinersen |
|
Synoniemen |
Nusinersen-poeder, Nusinersen API |
|
Kenmerken |
Een wit of gebroken-wit gevriesdroogd poeder |
|
CAS-nummer |
1258984-36-9 |
|
Analyse |
Groter dan of gelijk aan 99,0% (HPLC, afhankelijk van het COA) |
|
Formule |
C234H340N61O128P17S17 |
|
Pakket |
Technisch pakket |
|
Opslag |
1. API (poeder) Bewaren bevroren bij -20 graden, goed afgesloten, droog en beschermd tegen licht; opslag onder stikstof wordt aanbevolen.Oplossing: stabiel gedurende 6 maanden bij -80 graden; 1 maand bij -20 graden. 2.Injectie (SPINRAZA) Gekoeld bewaren bij 2–8 graden, beschermd tegen licht in de originele verpakking; niet invriezen. Stabiel gedurende maximaal 14 dagen bij minder dan of gelijk aan 30 graden; tot 30 uur bij minder dan of gelijk aan 25 graden na verwijdering uit de verpakking. |
|
Structuur |
|
Nusinersen API is een zeer specifieke antisense-oligonucleotidegrondstof voor de behandeling van zeldzame ziekten, die voornamelijk wordt gebruikt in klinische R&D van SMA-therapieën en dient als kernproduct in op RNA- gerichte geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. De vrije zuurvorm van nusinersen-poeder verschilt duidelijk van de zoutvorm wat betreft fysisch-chemische eigenschappen, waardoor nauwkeurige regulatie van SMN2-mRNA-splitsing mogelijk is om op efficiënte wijze functioneel SMN-eiwit te produceren en de klinische SMA-behandeling te ondersteunen. Als een van de vertrouwde Chinese nusinersen-fabrikanten bieden wij betrouwbare grondstoffenondersteuning.
Producteigenschappen
Door gebruik te maken van geavanceerde oligonucleotidesynthese- en zuiveringstechnologieën bereikt nusinersen API een zuiverheid van meer dan of gelijk aan 99,0% (HPLC), en voldoet aan API-standaarden van farmaceutische-kwaliteit met strikt gecontroleerde onzuiverheden, waardoor de veiligheid voor klinisch gebruik wordt gegarandeerd.
Als ASO-medicijn bindt nusinersen (CAS 1258984-36-9) specifiek aan het mRNA van het SMN2-gen, waardoor de splitsing nauwkeurig wordt gereguleerd om functioneel SMN-eiwit van volledige lengte te genereren en de pathologische progressie van SMA fundamenteel te verbeteren.
Dit product is een wit tot gebroken-wit gelyofiliseerd poeder met een stabiele structuur, dat opslag bij -20 graden Celsius in een licht-dichte afgesloten toestand vereist om de activiteit op de lange termijn te behouden, passend bij de voorbereidingsproductie en de intrathecale toedieningsprocessen.
Deze grondstof ondersteunt de ontwikkeling van therapieën voor SMA-patiënten van alle leeftijden en subtypen, en levert lange- behandelplannen op voor patiënten met zeldzame ziekten. Dit biedt een brede klinische waarde en marktwaarde.
Volledige-cycluskwaliteitscontrole en consistente kwaliteit
Volledige-procestraceerbaarheidscontrole
We zetten een volledig-traceerbaarheidssysteem voor de kwaliteit van de keten op, van de toevoer van grondstoffen tot de vrijgave van Nusinersen-poeder, met volledige COA voor elke batch en realtime- monitoring van belangrijke processen om verifieerbare kwaliteit te garanderen.
Strikte standaardnaleving
In overeenstemming met de ICH- en farmaceutische API-kwaliteitsspecificaties worden multi-dimensionale tests (HPLC-zuiverheid, onzuiverheden, vocht, enz.) uitgevoerd. Nusinersen API handhaaft een stabiele zuiverheid Groter dan of gelijk aan 99,0%, met onzuiverheden ver onder de farmacopeelimieten om aan de wereldwijde farmaceutische normen te voldoen.
Continue optimalisatie van het kwaliteitssysteem
We vertrouwen op volwassen productieplatforms en regelmatige kwaliteitscontroles en optimaliseren voortdurend processen en testmethoden om de consistentie van nusinersen (CAS 1258984-36-9) van batch{0}}tot-batches te garanderen, waardoor klanten op de lange termijn een stabiele grondstoffenaanvoer krijgen.
Toepassingsscenario's
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), 's werelds eerste gerichte grondstof voor SMA, beschikt over nauwkeurige RNA-regulatie en heeft een kernwaarde in de diagnose, behandeling en onderzoek naar geneesmiddelen van zeldzame ziekten.
Kerngrondstof voor klinische therapie:Als de belangrijkste API van Spinraza wordt het gebruikt om intrathecale preparaten te bereiden, waardoor een gerichte behandeling wordt geboden aan SMA-patiënten van alle leeftijden en subtypes om de motorische functie te verbeteren.
R&D-platform voor geneesmiddelen voor zeldzame ziekten
Als benchmark-ASO-product biedt het procesreferenties en mechanismeverificatie voor vergelijkbare RNA-gerichte geneesmiddelen, waardoor de vooruitgang van technologieën voor de behandeling van zeldzame ziekten wordt gestimuleerd.
Drager voor formuleringsprocesontwikkeling
Met stabiele gelyofiliseerde poedereigenschappen optimaliseert het ASO-medicijnformuleringen en toedieningssystemen, waarbij gemakkelijkere toedieningsroutes worden onderzocht om de therapietrouw van de patiënt te verbeteren.
Hulpmiddel voor wetenschappelijk en fundamenteel onderzoek
Het wordt veel gebruikt bij onderzoek naar de pathogenese van SMA en het functieonderzoek van SMN-eiwitten, en ondersteunt wetenschappers bij het analyseren van pathologische mechanismen en het verkennen van nieuwe doelen en therapieën.
Ondersteuning van de wereldwijde toeleveringsketen
Wij leveren hoog-zuivere farmaceutische-API's aan wereldwijde farmaceutische bedrijven, waardoor grootschalige-productie van SMA-geneesmiddelen wordt gewaarborgd als professionele Chinese nusinersen-leveranciers.
Verpakking en transport
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), een zeer actieve ASO API van farmaceutische kwaliteit, wordt verpakt en vervoerd in strikte overeenstemming met de koelketennormen om de productactiviteit en stabiliteit volledig te beschermen. Concreet als volgt:
Aangepaste beschermende verpakking
Er worden farmaceutische-licht-dichte aluminiumfoliezakken met vacuümafdichting, vocht-bestendige buffers en droogijscontainers gebruikt, die zich aanpassen aan -20 graden opslag om licht-, vocht- en temperatuurschommelingen te isoleren.
Volledige-Procestemperatuur-Gecontroleerde koude-ketenlogistiek
Er is een volledig-link temperatuurbewakingsnetwerk gebouwd, met realtime- temperatuurregistratie tijdens levering om de Nusinersen API op -20 graden te houden en kwaliteitsrisico's te voorkomen.
Conforme internationale opslag en transport
In strikte overeenstemming met de internationale API-transportregels en douaneaangiftevereisten, worden volledige temperatuurgegevens en documenten verstrekt voor een veilige wereldwijde levering.
Flexibele aanpassing van specificaties
Voor op maat gemaakte nusinersen zijn op maat gemaakte verpakkings- en subverpakkingsplannen met meerdere-specificaties en sub-pakketten beschikbaar, aangepast om te voldoen aan R&D- en productiebehoeften van verschillende schalen.
Onze voordelen
Stabiele productiecapaciteit
Met volwassen grootschalige productielijnen- zorgen we voor een stabiele- termijnaanvoer van nusinersen op voorraad met consistente batchkwaliteit voor R&D en industriële productie.
Hoge-standaardkwaliteitscontrole
Volledige-processige kwaliteitsinspectie zorgt ervoor dat de zuiverheids- en onzuiverheidsindexen van nusinersen-poeder voldoen aan de internationale farmaceutische normen voor veilige en betrouwbare producten.
Aangepaste technische ondersteuning
Professionele teams bieden op maat gemaakte synthese- en sub-{0}}services met snelle respons en volledige technische documenten om de projectvoortgang te versnellen.
Veilige en efficiënte logistiek
Professioneel koel{0}}transport met traceerbare temperatuurcontrole zorgt voor een efficiënte wereldwijde levering en biedt klanten een probleemloze- aankoopervaring.
Veelgestelde vragen
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) wordt geproduceerd met een volwassen synthese en strikte kwaliteitscontrole, met een hoge zuiverheid en batchconsistentie voor R&D tot industriële toepassingen. Het ondersteunt de ontwikkeling van SMA-geneesmiddelen, de optimalisatie van formuleringen en grootschalige bereiding, ter ondersteuning van precisiegeneeskunde. Als leverancier van in China gemaakte nusinersen bieden we nusinersen-poeder in bulk aan en leveren we oplossingen om projecten voor geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te versnellen. Klanten kunnen nusinersen bij ons kopen, en op verzoek is een gratis monster van nusinersen beschikbaar voor evaluatie.
Populaire tags: Nusinersen, Spinale spieratrofie
